Thuốc trị mù do di truyền mới: 1 liều duy nhất, giá 20 tỉ đồng

Khác với đại đa số thuốc trị bệnh cần điều trị lâu dài, loại thuốc này chỉ cần một liều duy nhất.

Một loại thuốc chữa trị gene cho một dạng mù hiếm, di truyền sẽ được bán ra tại Mỹ bởi Spark Therapeutics Inc., một công ty công nghệ sinh học nhỏ ở Mỹ.

Có tên Luxturna, loại thuốc mới của Spark hoạt động bằng liệu pháp gene đã được cấp phép bởi Cục quản lý dược phẩm và thực phẩm (FDA) Mỹ hồi tháng trước. Nó sẽ chỉ có tác dụng chữa trị cho khoảng 1.000-2.000 bệnh nhân tại Mỹ với một chứng bệnh võng mạc do di truyền hiếm gặp.

Trước Luxturna, không hề có một biện pháp chữa trị nào cho chứng bệnh này, và người bệnh sẽ mù hoàn toàn khi trưởng thành. Kể từ lúc khi Luxturna được công bố, rất nhiều dự đoán về giá cả của loại thuốc này đã được đưa ra, đặc biệt là khi có thông tin rằng đây chỉ là một trong những loại thuốc có hiệu quả cao chỉ sau một liều duy nhất sắp được tung ra.

Thêm vào đó, do số lượng người mắc bệnh rất ít, vấn đề giá cả càng quan trọng hơn bởi chi phí chữa trị chắc chắn sẽ phải đủ để nhà sản xuất lấy lại kinh phí nghiên cứu, phát triển và sản xuất đã bỏ ra.

Ban đầu, có những dự đoán cho rằng nó sẽ có giá hơn 1 triệu USD, nhưng sau đó Spark nói rằng do sự quan tâm của dư luận đến khả năng chi trả của người bệnh và các hãng bảo hiểm, Luxturna sẽ được bán với giá 425.000 USD mỗi mắt, hay 850.000 USD cho cả hai mắt, tức khoảng 20 tỉ đồng.

Thêm vào đó, trong một động tác bất ngờ, Spark cho biết họ sẽ giảm giá cho bệnh nhân dựa trên việc loại thuốc này có hoạt động hay không, và hiệu quả của nó có được bảo trì lâu dài hay không. “Chúng tôi tin rằng cái giá này không chỉ phản ánh được giá trị đổi đời, đột phá của một liều Luxturna, mà còn giúp chúng tôi tiếp tục đầu tư và xây dựng trên nền tảng khoa học đã hỗ trợ Luxturna và cả các loại thuốc khác của chúng tôi,” Jeff Marrazzo, tổng giám đốc Spark cho biết.

Ông Jeff Marrazzo, tổng giám đốc Spark.

Cụ thể, Spark sẽ có những chương trình giảm giá hoặc trợ giá khác nhau với các công ty bảo hiểm Mỹ. Chẳng hạn với Harvard Pilgrim Health Care, Spark sẽ nhận toàn bộ số tiền thuốc trước, và nếu nó không có hiệu lực lập tức trong 30 ngày, hoặc hiệu lực không kéo dài ít nhất 30 tháng, Spark sẽ phải trả lại một phần tiền đã nhận. Với Trung tâm dịch vụ chăm sóc sức khỏe và y tế Mỹ, bệnh nhân có thể trả số tiền này trong nhiều năm, dù chỉ phải dùng thuốc một lần.

Sao Việt và những lần công khai bệnh tình nguy hiểm khiến công chúng hoang mang

http://thegioitre.vn/tin-tuc/cong-nghe/thuoc-tri-mu-do-di-truyen-moi-1-lieu-duy-nhat-gia-20-ti-dong-41623.html

Video đang hot
Tin được không: Will 'chắc như đinh đóng cột' chưa hôn môi ai bao giờ

Trong tập 14 "Nhanh như chớp nhí", Will lần nữa gây bất ngờ khi thừa nhận mình chưa hôn môi ai bao giờ.

Sau nghi vấn mang thai lần 3, Khánh Thi tiết lộ giảm liên tiếp 4kg trong chưa đầy 1 tuần

Chia sẻ thông tin giảm cân còn 54kg, Khánh Thi nhanh chóng được các chị em thi nhau hỏi bí quyết.

Chuyện đó có ai ngờ: 'Tình tin đồn' năm xưa của Thanh Hằng nay đã đầu râu tóc bạc trong khi cô vẫn như vừa đôi mươi

Cách đây gần 10 năm, dư luận từng xôn xao trước thông tin Thanh Hằng và đạo diễn Nguyễn Quang Dũng hẹn...

Galaxy Note 9 lại ẵm giải Thiết kế Ấn tượng nhất năm tại sự kiện công nghệ hàng đầu thế giới

Giải Thiết kế Ấn tượng tại CES 2019 Innovation Awards vừa được Galaxy Note 9 giành phần thắng thuyết phục,...

Ngọc Trinh và Vũ Khắc Tiệp 'tình bể bình' trong sự kiện mừng bạn khai trương

“Nữ hoàng nội y” khéo léo khoe đường cong quyến rũ bên cạnh "ông trùm" Vũ Khắc Tiệp khi cả hai đến sự kiện...

Ngọc Trinh Vũ Khắc Tiệp

Noo Phước Thịnh tuyên bố dùng biện pháp mạnh xử lý người giả mạo tài khoản Instagram

Các chia sẻ gây tranh cãi cũng xuất phát từ chính trang mạng xã hội giả mạo đã khiến Noo Phước Thịnh gặp...

Noo Phước Thịnh Noo phước thịnh lên tiếng

Chuyện tình của 4 cặp đôi nổi tiếng làng hài: Từ chấp nhận người đàn ông nghèo đến bền bỉ vượt sóng gió chia tay!

Có 3 cặp nghệ sĩ nổi tiếng làng hài bởi lối diễn dí dỏm, mang nụ cười sảng khoái đến khán giả và câu chuyện...

Các tuyển thủ Việt Nam xử lý cơn ác mộng xin vé trận gặp Malaysia

Đau đầu với chuyện xin vé AFF Cup 2018 của người thân và bạn bè, thầy trò ông Park Hang-seo quyết định...

Võ Hoàng Yến - Thanh Hằng - Minh Hằng tái mặt vì bị đại diện nhãn hàng chê bai thẳng thừng

Lần đầu tiên tại "The Face", Võ Hoàng Yến - Thanh Hằng - Minh Hằng bị đại diện nhãn hàng chê bai đến mức...